Teške bolesti poput leukemije, limfoma i multiplog mijeloma sve su češće u Hrvatskoj. Iza nas je rujan, mjesec posvećen borbi protiv tih bolesti, ali i širenju svijesti o njima.
Leukemija je maligna bolest koštane srži i limfnih čvorova od koje može oboljeti svatko, od djetinjstva do starije dobi. Limfom je skupni naziv za više od 90 raznih karcinoma koji počinju u stanicama imunosnog sustava, dok je multipli mijelom zloćudna bolest koštane srži u kojoj dolazi do umnažanja zloćudno promijenjenih plazma-stanica.
Kako bi se unaprijedila svijest ljudi o važnosti prepoznavanja, prevencije i borbe protiv tih bolesti, Zaklada Zora, u suradnji s partnerskim kliničkim ustanovama te udrugama i zakladama iz ovog područja, predstavila je novu revolucionarnu staničnu imunoterapiju – trostruku CAR T terapiju.
Pronađen prostor
“Tata” te nove terapije jest prof. dr. sc. Mladen Merćep, dr. med. i voditelj Zaklade Zora. Rekao je kako je “ova imunoterapija revolucionarna jer odlično djeluje kod oboljele osobe kojoj više ni jedna druga terapija ne pomaže i osuđena je na smrt”.
“Trostruka CAR T terapija značajno bi povećala šanse izlječenja B staničnih limfoma i leukemija kod gotovo 90 posto oboljelih. Prvu takvu terapiju primila je još 2012. pacijentica u Americi, koja je danas živa, uspješno je završila Pravni fakultet i izliječena je”, rekao je Merćep.
Uz to će se lokalnom proizvodnjom na neprofitnoj bazi dramatično smanjiti troškovi pripravaka te omogućiti primjena personaliziranih CAR T pripravaka već u roku od tjedan dana od uzimanja krvi. Sada je prosječno trajanje proizvodnje komercijalnog pripravka oko pet tjedana, a oko 15 posto proizvedenih pripravaka zbog brze progresije bolesti više nije primjenjivo.
Kraće liječenje
“Dosadašnjim terapijama oboljeli se liječe šest do sedam mjeseci. CAR T terapijom liječenje bi trajalo tri tjedna. Kandidata u Hrvatskoj za ovu vrstu imunoterapije bilo bi na godinu do 100. Važno je naglasiti da bismo domaćom proizvodnjom došli do vrlo velikih ušteda za hrvatski zdravstveni sustav, a što je još važnije, broj umrlih smanjio bi se za šest puta”, istaknuo je Merćep.
Iako su prostorni uvjeti za proizvodnju ostvareni u suradnji s KBC-om Sestre milosrdnice, za realizaciju ovog projekta potrebno je ukupno milijun eura. Zbog toga je Zaklada Zora u suradnji s partnerima počela prikupljati sredstva. Dr. Merćep je rekao kako Zaklada Zora radi na uvođenju četiriju oblika stanične imunoterapije tumora korištenjem limfocita T s kimeričkim receptorom (CAR T-limfocita) ili tumor-infiltrirajućih limfocita (TIL) specifičnih za mutirane bjelančevine tumora, tumorskih cjepiva 1, 2 i onkolitičkih virusa.
Dodao je da je izlječenje pacijenata oboljelih od metastatskih oblika karcinoma klasičnim oblicima liječenja kemoterapijom, radioterapijom ili kirurgijom moguće samo u iznimnim slučajevima. Ova situacija poboljšana je uvođenjem imunoterapije tumora visokim dozama interleukina 2, te inhibitorima kontrolnih točaka imunog odgovora T limfocita, a dramatičan napredak u liječenju metastatskih oblika tumora postignut je uvođenjem stanične imunoterapije tumora.
Gordani nakon čudnih simptoma otkrili tumor: ‘I doktorici je nešto bilo neobično’
Impresivni rezultati
“Liječenje korištenjem CAR T-limfocitima dalo je odlične rezultate u leukemijama ili limfomima B stanica 3, 4 i liječenju multiplog mijeloma, dok je liječenje TIL pokazalo izvrsnu učinkovitost u liječenju metastatskog raka dojke 5 i melanoma.
Ovi rezultati posebno su impresivni jer su dobiveni kod pacijenata u kojima se već razvila rezistencija tumora na liječenje te je prognoza za njih bila krajnje loša. Tumorska cjepiva pokazala su znakove učinkovitosti u liječenju glioblastoma i metastatskog melanoma, a onkolitički virusi koriste se u liječenju glioblastoma i kožnih promjena melanoma”, rekao je.
Imunoterapija tumora stanicama ispituje se u brojnim drugim indikacijama te je 2017. objavljeno da je na clinicaltrials.gov prijavljeno više od 840 kliničkih ispitivanja za više od 20 ciljeva CAR stanične terapije, a da je u ova ispitivanja uključeno više od 40 biotehnoloških kompanija. Koliko je ovo područje zanimljivo, pokazuje i podatak da je pretraživanje s ključnom riječi “CAR T-cells” pokazalo više od 900 prijavljenih kliničkih studija. “Naša je namjera da ovi oblici liječenja budu što prije dostupni i kod nas”, naglasio je Merćep.
Potrebita djeca
Klinika za dječje bolesti Zagreb poznata je, među ostalim, i po liječenju djece od malignih bolesti. “Na godinu kod nas bude oko 160 novooboljele djece s malignim bolestima. Od toga njih 30 posto oboli od leukemije i limfoma. Ovom CAR T terapijom spasili bismo još više djece. Zato smatramo da je ona doista revolucionarna u liječenju ovakvih bolesti i da je odlično što smo uspjeli stvoriti sve preduvjete za ostvarenje tako nečeg velikog u Hrvatskoj”, rekao je prof. dr. sc. Goran Roić, dr. med., ravnatelj Klinike za dječje bolesti Zagreb.
No te teške bolesti ne pogađaju samo “male” nego i “velike”, tj. odrasle pacijente. Dr. med. spec. hematologije, KBC Zagreb, Barbara Dreta istaknula je kako je godišnje gotovo 500 novodijagnosticiranih odraslih osoba. “Ta se brojka odnosi na sve tipove leukemije. Uvijek nam trebaju još bolja dijagnostika i ciljani lijekovi. Zato je CAR T terapija toliko dobra jer ona doista daje nadu za odlične rezultate i velike pomake u liječenju”, rekla je.
Mira Armour, predsjednica Udruge Mjelom CRO, istaknula je kako kod nas dostupnost terapija nije dovoljno dobra. “Kod nas je i dalje većina oboljelih na kemoterapijama, a znamo koliko su imunoterapije bolje i učinkovitije. Imamo priliku za nešto veliko i dobro i to putem naše, domaće proizvodnje. I na tome trebamo itekako ustrajati jer nam stanična terapija treba sada”, naglasila je.
“Lijekovi kod nas na listu dolaze vrlo sporo. Našoj se mami multipli mijelom pojavio 2011. No već je bilo kasno jer je imala 89 godina. Kad smo osnovali udrugu, shvatili smo da kemoterapije izazivaju snažne nuspojave, a to nije nešto što želimo. Neki obični simptomi poput kostobolje i čestih prehlada mogu biti znak vrlo ozbiljne bolesti. Sve dok multipli mijelom nije izlječiv, mi nismo zadovoljni.”
Bolest koja napada našu krv, stanice i limfu: ‘To su divljaci koji se u nama rađaju i množe’
Pomoć države
“Svi smo ovdje da podržimo jedan naš projekt. Kada bi svaki Hrvat izdvojio novac koji bi dao za samo jednu kavu, riješili bismo sve. Za multipli mijelom u EU-u postoje dva pripravka, a ne vjerujem da ćemo mi to uskoro dobiti. Nemojte popiti tu jednu kavu, poklonite novac kako bismo dobili lijek i stanične terapije”, rekla je Armour.
Za ovaj projekt Zaklada Zora dobila je potporu i iz Ministarstva zdravstva. O tome se oglasila i nacionalna transplantacijska koordinatorica Ministarstva zdravstva, prim. Marina Premužić. “Ovo je doista revolucionarna terapija koja će unaprijediti i napraviti boljitak u liječenju naših bolesnika. To su doista veliki iskoraci u današnjem liječenju leukemije i limfoma”, rekla je Premužić.
Svrha Zaklade jest da se iz njezine imovine i prihoda koji se iz te imovine stječu pridonosi razvoju stanične imunoterapije tumora te da staničnu imunoterapiju tumora učine dostupnom svima kojima je ona nužna i indicirana.
Stalni napredak
Marina Premužić rekla je kako se neki sjećaju onih davnih godina kada je učinjen veliki iskorak u liječenju hematoloških bolesnika, a to je bila transplantacija koštane srži. Sam taj postupak bio je velik uspjeh za hrvatsku medicinu. Današnje se liječenje stalno unapređuje.
“Na samom početku razvoja ove metode nije se smatralo da je ona nešto što će predstavljati veliki iskorak, ali je sada jasno da je ona nešto novo. Ministarstvo zdravstva kontinuirano podupire razvoj medicinskih znanosti. Na svima nama je da timskim radom naš sustav rada učinimo dugoročno uspješnim”, rekla je Premužić.
Na njezine riječi nadovezao se prof. dr. sc. Goran Roić, koji je rekao kako je “ovo stvarno revolucionaran projekt”.
Zdravko se ujutro probudio s nateklom nogom: ‘Nakon dijagnoze, život mi se raspao na komadiće’
Revolucionaran projekt
“Zavod za hematologiju dječje dobi najveća je dječja onkološka postava nacionalnog karaktera. Godišnje se bilježi od 120 do 160 novooboljelih od tumora u dječjoj dobi, a od toga je oko tridesetero djece oboljelo od leukemije i limfoma. Ova terapija i njima će dati boljitak i bolju zdravstvenu skrb. Svi priželjkujemo i bolje ishode liječenja. Sada govorimo da se više od 80 posto malignih tumora u dječjoj dobi uspješno liječi, a prije nekoliko desetljeća to je bilo obrnuto. Došlo je do golemog napretka, ali nema stajanja, ide se dalje”, rekao je Roić.
Dodao je da, kada proradi laboratorij i kada izađu prvi pripravci i kada to postane rutinski rad, to će zaista biti revolucionarno za pacijente. Riječ je o tome da se ta metoda može koristiti kod pacijenata kod kojih nije uspjela redovita terapija te im se bolest proširila, a imaju malo izgleda da prežive.
“U hrvatskim okvirima postižemo jednu avangardnu razinu visoke vrhunske medicine, što je izuzetno za jednu malu zemlju da proizvodi takvu terapiju. Njezini troškovi iznimno su veliki i upravo će hrvatska domaća proizvodnja smanjiti troškove i povećati dostupnost te terapije našim pacijentima”, istaknuo je Roić. Postoje svi racionalni razlozi da Vlada podrži projekt. Roić je zaključio kako je ovo kao da je, nogometnim žargonom rečeno, “mala Hrvatska osvojila prvo ili drugo mjesto na svjetskom natjecanju”.
Za malu Noru Šitum bilo je prekasno
Iz udruge pacijenata ističu kako je oboljelima kojima trenutačne terapije ne pomažu ovo jedina slamka spasa. Jedno od svjedočanstava vezano je uz malenu, nažalost preminulu, Noru Šitum. Njezina majka Đana Atanasovska, predsjednica Zaklade “Nora Šitum”, govorila je o onim danima kada se saznalo od čega Nora boluje.
“Kada sam s Norom bila u bolnici u Americi, na TV-u sam prvi put čula za tu CAR T terapiju. Tada se to činilo kao znanstvena fantastika. Nažalost, za našu Noru bilo je prekasno, ali danas napokon govorimo o ovoj spasonosnoj terapiji u Hrvatskoj. Doista se nadam da će što prije zaživjeti ovdje kod nas.” Ona je govorila s pozicije “jedne mame koja je to prošla prije dosta godina”.
“Od početka ništa kod Nore nije išlo kako treba. Nažalost, bilo je to tako. Počela sam sama istraživati i naišla sam na revolucionarnu terapiju u Americi. Nora je u Hrvatskoj dobila sve što je mogla dobiti, ali roditelj će za svoje dijete učiniti sve što može. Tada smo otišli na drugi kraj svijeta. I tada se to činilo kao znanstvena fantastika. Danas pokušavam amaterski pomagati roditeljima i biti uz njih. Nije toliko puno godina prošlo i mislim da je ovo sjajna stvar. Svakom pacijentu koji je došao do ruba i mislio da nema ničeg dalje sada se daje šansa i oni žive dalje zahvaljujući tim terapijama. Jako sam sretna jer imamo novu nadu”, rekla je Atanasovska.
Još tekstova na temu zdravlja možete pročitati u tjedniku 7dnevno, kojeg možete kupiti na kioscima. Inače, možete se pretplatiti na tiskana ili online izdanja putem web adrese http://7dnevno.hr/pretplata ili slanjem maila na adresu [email protected]. Možete poslati i SMS “ŽELIM PRETPLATU” na broj 099 4379 116.
